Die gute Nachricht der Medizin bei der Behandlung von SMA! Minister Koca teilte die Einzelheiten mit

By admin On 31. Januar 2023

Minister Koca verwendete die folgenden Begriffe in seinem Austausch: Unser SMA-Wissenschaftsrat hat sich getroffen. Voreheliche und neugeborene Screenings boten eine wertvolle Behandlung für einen frühen Beginn. Auf diese Weise beträgt die 6-Monats-Überlebensrate für diejenigen, die die Aufsättigungsdosis erhalten, 100 %. Zwei Medikamente sind jetzt in den Behandlungsleitfaden aufgenommen.

DIE VERÖFFENTLICHTE ERKLÄRUNG IST HIER:

Heute traf sich unser Wissenschaftlicher Rat für Spinale Muskelatrophie mit einer sehr wertvollen Tagesordnung. Bei dem Treffen wurden die Ergebnisse von SMA-Analysen, die Behandlungsprozesse von Patienten, die sich in Behandlung befinden, und die neuesten Entwicklungen bei Behandlungsmethoden diskutiert.

Wie wir wissen, ist SMA eine erbliche, fortschreitende und chronische neurologische Erkrankung. Aufgrund dieser Krankheit, für die bis 2016 keine Heilung bekannt war, verloren wir fast 90 % der Babys mit der Typ-1-Form der Krankheit, bevor sie 2 Jahre alt waren. Nachdem das Medikament mit dem Wirkstoff Nusinersen 2016 weltweit eingesetzt wurde, ergab sich die Chance, diese Babys am Leben zu erhalten. Nach dieser Entwicklung wurde die Nusinersen-Behandlung für alle unsere Patienten kostenlos angeboten, was in vielen Ländern der Welt als Beispiel dienen kann. Derzeit erhalten 1024 unserer Patienten diese Behandlung kostenlos.

Im Laufe der Zeit haben wissenschaftliche Daten gezeigt, dass es notwendig ist, diese Behandlung so schnell wie möglich anzuwenden, damit sie am effektivsten ist. Dabei ist es interessant, die Erkrankung bereits in der Neugeborenenzeit zu erkennen und möglichst vor dem Auftreten von Symptomen zu behandeln. Als Gesundheitsministerium haben wir im Mai 2022 das Neugeborenen-Screening-Programm für SMA in einer Form gestartet, die alle in allen Teilen unseres Landes geborenen Babys gemäß den Empfehlungen unseres wissenschaftlichen Rates abdecken wird. In diesem Zusammenhang wurden bisher 753.350 Babys auf SMA gescreent. Wir lieferten ihre Behandlung so schnell wie möglich an diejenigen aus, die von den Ärzten festgestellt wurden, dass sie die Medikamente dieser Babys benötigten. Unsere Überlebensrate in den ersten 6 Monaten betrug 100 % bei unseren Babys, die im Rahmen des Neugeborenen-Screening-Programms diagnostiziert wurden und die Aufsättigungsdosis der Nusinersen-Behandlung abgeschlossen hatten.

Die wissenschaftlichen Fortschritte bei SMA beschränkten sich nicht nur auf die Behandlung. In den letzten 5 Jahren gab es bedeutende Entwicklungen in der Krankheitsprävention. In Zusammenarbeit mit unserem wissenschaftlichen Komitee haben wir diese Entwicklungen akribisch verfolgt und das voreheliche Screening-Programm eingerichtet, das nur sehr wenige Länder der Welt durchführen können. Dieses Programm umfasst sowohl frisch verheiratete Paare als auch, wenn sie dies wünschen, diejenigen, die vor Beginn dieser Anwendung verheiratet waren. Genetische Beratung und eine selektive Schwangerschafts-App, die es ihnen ermöglicht, gesunde Babys zu bekommen, werden Paaren, bei denen während dieses Screenings festgestellt wird, dass sie Träger von SMA sind, kostenlos zur Verfügung gestellt. Unser Land ist eines der wenigen Länder der Welt, das dies kann.

Neben der Bereitstellung der ersten medikamentösen Behandlung für unsere Patienten und der Verfolgung ihrer Informationen werden wissenschaftliche Entwicklungen in Bezug auf andere Medikamente, die zur Anwendung bei SMA entwickelt werden, von unserem wissenschaftlichen Ausschuss genau verfolgt. In diesem Zusammenhang werden in Zusammenarbeit mit Nusinersen alle Informationen über Arzneimittel mit dem Wirkstoff Risdiplam und Arzneimittel mit dem Namen Zolgensma überwacht.

Diese drei Therapien sind Gentherapien. Für keine der drei Behandlungen wurde eine Überlegenheit nachgewiesen. Unter anderem wurden die erforderlichen rechtlichen Verfahren für die Einfuhr des Arzneimittels mit dem Wirkstoff Risdiplam in unser Land von dem betreffenden Unternehmen abgeschlossen und ein Antrag gestellt. Die wissenschaftlichen Daten zu diesem Medikament, das unseren Patienten auch eine orale Verabreichung in Form einer Lösung ermöglichen wird, wurden ausgewertet und der letzte Schritt zur Zulassung des betreffenden Medikaments getan. Bei der heutigen Sitzung unseres wissenschaftlichen Ausschusses wurden alle Details unseres Gesundheitssystems, von der Herstellung des Arzneimittels bis zur Abgabe an unsere Patienten, sorgfältig bewertet. Wir werden den Registrierungsprozess für dieses Medikament in den kommenden Tagen abschließen. Es wurde beschlossen, dieses Medikament Patienten anzubieten, bei denen die Behandlung mit Nursinersen, deren Aktivität bekannt ist, schwierig anzuwenden ist. Mit zunehmender nationaler Datenlage werden die Anwendungsgrundsätze vom Wissenschaftlichen Rat überprüft.

Darüber hinaus verfolgen wir aufmerksam alle wissenschaftlichen Informationen und Entwicklungen in Bezug auf die Zolgensma-Behandlung, die die dritte Option für unsere Patienten darstellt. Wie bereits erwähnt, ist die Grundlage unseres Dienstes die Evaluierung unserer wissenschaftlichen Gremien und der Schutz unserer Patienten vor Schäden durch globale Akteure. In diesem Sinne gibt es sowohl bei den wissenschaftlichen Informationen als auch bei den Patientenanwendungen erhebliche Vorbehalte gegenüber dem genannten Medikament. In den Ergebnissen des Experiments, das als Grundlage für die Registrierung des Medikaments in den Vereinigten Staaten diente, wurden Widersprüchlichkeiten festgestellt, und die wissenschaftliche Veröffentlichung mit diesen Informationen musste aus einer hoch angesehenen wissenschaftlichen Zeitschrift entfernt werden. Medikamente werden von einigen Ärzten im Ausland in einigen Ländern an Typ-1- und einige Typ-2-Patienten und Kinder mit fortgeschrittenen Symptomen verabreicht, die eindeutig wirkungslos sind und auf Beatmungsgeräte angewiesen sind, für den Wert, mit den Träumen ihrer Familien zu spielen. An dieser Stelle möchten wir darauf hinweisen, dass jedes in unserem Land geborene SMA-Baby bekanntermaßen aktiv behandelt wird und wir als Gesundheitsministerium keine der SMA-Hilfsaktionen unterstützen. Es ist bekannt, dass die Behandlung mit Zolgensma symptomatischen Patienten nicht zugute kommt. Es gibt jedoch auch Kampagnen für diejenigen Patienten, die Symptome haben, an das Gerät angeschlossen sind und nicht von der Behandlung profitieren. Auch ohne unsere Zustimmung haben wir viele Babys, die mit solchen Kampagnen ins Ausland gebracht wurden und eine Zolgensma-Behandlung erhielten, und baten unser Ministerium, die Nusinersen-Behandlung fortzusetzen, wenn sie nicht davon profitierten.

Um trotz alledem die Möglichkeit nicht zu übersehen, dass es unseren Patienten einen zusätzlichen Nutzen bringen kann, obwohl sie keinen rechtlichen Antrag auf die Einfuhr des Medikaments in unser Land haben, wurden die betroffenen Unternehmensvertreter und die Wissenschaft befragt Beweise wurden vorgelegt und diese Daten wurden unserem wissenschaftlichen Ausschuss vorgelegt. Bei der Bewertung durch unseren wissenschaftlichen Rat wurde festgestellt, dass es noch keine vergleichende wissenschaftliche Studie gibt, die die Überlegenheit der Behandlung mit Zolgensma gegenüber anderen Behandlungen belegt. Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittel-Agentur kürzlich aufgrund von Nebenwirkungen der Behandlung mit Zolgensma die Behandlung von Kindern über 12 Monate eingeschränkt. Diese Situation wird von unserem wissenschaftlichen Ausschuss genau überwacht. In den letzten 5 Monaten veröffentlichte Studien zeigen jedoch, dass das Medikament mit dem Namen Zolgensma eine ähnliche Aktivität wie andere Medikamente bei SMA-Typ-1-Babys hat, die nach einem Neugeborenen-Screening von 0 bis 6 Wochen keine Symptome zeigen. Es wurde als angemessen erachtet, eine Neubewertung vorzunehmen, indem reale Daten von dem betroffenen Unternehmen für eine erneute Prüfung angefordert wurden. Unser SMA Scientific Council wird diese Bewertung schnellstmöglich durchführen.

Nursinersen, eines der drei weltweit zur Behandlung von SMA verwendeten Medikamente, wurde in unserem Land zugelassen, Risdiplam hat eine Zulassung beantragt und die Endphase erreicht. Zolgensma hingegen unternahm keinen grundsätzlichen Versuch einer Lizenzierung. Die Lizenzierung ist im Hinblick auf eine nachvollziehbare und getreue Anwendung der Verarbeitung äußerst wertvoll.

Unser Ziel ist es, den Gesundheitsdienst und die Pflege auf der Grundlage realistischer Erwartungen für unsere SMA-Patienten und ihre Familien auf höchstem Niveau zu halten, indem wir die Standardregeln der Pflege befolgen.

Insbesondere möchten wir erklären, dass wir den bisherigen Hoffnungsmissbrauch nicht zulassen werden, wie wir ihn bisher nicht zugelassen haben. Wir wollen nicht zulassen, dass die Hoffnung unserer Familien zu kommerziellen Zwecken missbraucht wird. Wir haben zuvor erklärt, dass wir nicht zulassen werden, dass unsere Kinder als Subjekte verwendet werden. Wir möchten, dass die Leute wissen, dass wir diese Position beibehalten. Wir sind jedoch bereit, für jede Behandlung, deren Aktivität durch wissenschaftliche Beweise nachgewiesen wurde, den notwendigen Komfort zu bieten.